Định nghĩa và mô hình specialty pharma:

  - Không phải big pharma hay công ty thiết bị y tế

  - Tập trung vào thuốc chuyên biệt, thị trường ngách, công nghệ bào chế

  - Mô hình mạng lưới: thuê CRO, CMO, tập trung vào 1–2 lĩnh vực điều trị

  - Nhỏ gọn, linh hoạt, dễ thích nghi, được Wall Street ưa chuộng

Các chiến lược nổi bật:

  - In-licensing: mua bản quyền thuốc giai đoạn II để giảm rủi ro

  - Đổi mới mở: hợp tác với viện nghiên cứu, công ty nhỏ, đầu tư mạo hiểm

  - Thuốc mồ côi: phát triển thuốc cho bệnh hiếm, quy trình phê duyệt nhanh

  - Tái sử dụng thuốc cũ: cải tiến công thức, đường dùng, chỉ định mới

  - Quản lý vòng đời sản phẩm: kéo dài thời gian độc quyền bằng cải tiến

Ví dụ điển hình:

  - Teva: từ công ty generic thành nhà sản xuất thuốc chuyên biệt (Copaxone)

  - Mylan: thành công với EpiPen, công nghệ dán thuốc, mua lại Bioniche

  - Actavis: mua Theratech, Forest, Allergan, mở rộng sản phẩm da liễu

  - Shire: tập trung vào thuốc mồ côi, hoạt động tại 43 quốc gia

  - Celgene: cải tiến thalidomide thành chuỗi sản phẩm trị ung thư

  - Genzyme: phát triển Cerezyme cho Gaucher, được Sanofi mua lại

  - Vivus: Qsymia – thuốc giảm cân kết hợp, gặp khó khăn do generic và marketing

Chiến lược bảo vệ doanh thu của big pharma:

  - Pfizer với Lipitor: pay-for-delay, generic ủy quyền, coupon, kéo dài độc quyền

  - Lilly với Prozac: mất doanh thu lớn sau khi hết bằng sáng chế

Xu hướng đầu tư:

  - Ưu tiên thuốc sinh học (biologics): giá cao, ít cạnh tranh từ generic

  - Giai đoạn II là điểm định giá cao nhất (~$162.5 triệu/compound)

  - Tỷ lệ thành công của biologics cao hơn thuốc hóa học

Chiến lược sở hữu trí tuệ:

  - Bằng sáng chế phụ (ancillary patents): công thức, đường dùng, chỉ định mới

  - Đường nộp hồ sơ: NDA 505(b)(1), 505(b)(2), ANDA 505(j)

  - 505(b)(2): dùng dữ liệu của thuốc gốc, cần chứng minh không vi phạm bằng sáng chế

Kết luận:

  - Specialty pharma có cơ hội lớn nhờ đổi mới mở, thị trường mới, và sự suy giảm của big pharma

  - Tuy nhiên, cạnh tranh sẽ tăng mạnh từ các quốc gia đông dân như Trung Quốc và Ấn Độ

  - Các công ty nhỏ cần hợp tác chiến lược để tồn tại và phát triển