Phân loại ATMP:

  - 71% là sản phẩm trị liệu tế bào/kỹ thuật mô (CTMP/TEP), trong đó 66% là sản phẩm cá nhân hóa  

  - 29% là sản phẩm trị liệu gen (GTMP), gồm cả in vivo và ex vivo  

  - 91% đang ở giai đoạn tiền lâm sàng hoặc thử nghiệm pha I/II  

Các con đường triển khai lâm sàng:

  - 47% PI chọn cấp phép tiếp thị (MA)  

  - 20% chọn miễn trừ bệnh viện (HE)  

  - 11% chọn HE rồi MA  

  - 4% nghĩ có thể dùng Chỉ thị Tissues and Cells  

  - 16% chưa có kế hoạch triển khai  

Năm nhóm rào cản chính:

  - Thiếu hỗ trợ tài chính (76%): đặc biệt ở pha III/IV, MA và hoàn trả chi phí điều trị  

  - Thiếu kiến thức quy định (45%): khó khăn trong xây dựng hồ sơ MA, CTA, IP  

  - Lĩnh vực thay đổi nhanh (48%): khó quyết định tiếp tục phát triển sản phẩm, lo ngại bị vượt mặt bởi công nghệ mới  

  - Vấn đề nghiên cứu (48%): thiếu nguyên liệu đầu vào, khó tuyển bệnh nhân, áp lực công bố  

  - Thiếu hợp tác và trách nhiệm rõ ràng (28%): không rõ ai chịu trách nhiệm khi có nhiều đối tác  

Khuyến nghị chính sách:

  - Khuyến khích viết hồ sơ sản phẩm mục tiêu (TPP) từ sớm  

  - Thiết kế thử nghiệm lâm sàng phù hợp với mục tiêu TPP  

  - Tăng cường đào tạo kiến thức quy định và phát triển sản phẩm  

  - Xây dựng nền tảng chia sẻ kiến thức ATMP quốc gia  

  - Cân nhắc mở rộng hệ thống khen thưởng khoa học ngoài công bố, ví dụ theo tiến độ phát triển sản phẩm  

  - Thảo luận sớm với cơ quan HTA và bảo hiểm về hoàn trả chi phí điều trị