Ca lâm sàng: Chúng tôi báo cáo một trường hợp PC hiếm gặp do ATRA ở một bệnh nhân APL nữ 17 tuổi đang được điều trị tấn công. Các triệu chứng được cải thiện khi ngừng ATRA và điều trị bằng glucocorticoid. Trong trường hợp này, trong giai đoạn củng cố ATRA tiếp tục được sử dụng lại với liều giảm một nửa mặc dù trước đó đã được chẩn đoán mắc PC và bệnh nhân được dùng acetazolamide để điều trị dự phòng PC. Kết quả sau điều trị củng cố bao gồm bốn chu kỳ (ATRA) giảm nửa liều và arsenic trioxide (ATO) cho thấy lui bệnh về sinh học phân tử mà không có triệu chứng thần kinh tái phát. Bàn luận: ATRA được sử dụng với mục đích thúc đẩy các tế bào APL bước vào giai đoạn biệt hóa. Mặc dù ATRA là một loại thuốc dung nạp tốt nhưng một số bệnh nhân có thể gặp các biến chứng như khô da, hội chứng axit retinoic, tăng triglycerid máu, hội chứng Sweet, tăng bạch cầu và hiếm gặp là viêm cơ, PC. Cơ chế bệnh sinh của PC do ATRA gây ra ít được hiểu rõ. PC được đặc trưng bởi các triệu chứng và dấu hiệu của tăng áp lực nội sọ, bao gồm đau đầu, nhìn đôi và phù gai thị, với thành phần dịch não tủy (CSF) bình thường và các phát hiện hình ảnh não. Một số nghiên cứu trước đây báo cáo rằng PC xảy ra chủ yếu ở bệnh nhi, tuy nhiên vẫn có thể xảy ra ở người trưởng thành. Tử vong không được thấy trong bất kỳ trường hợp nào. Không có di chứng thần kinh. Cần phải có các đánh giá lâm sàng chặt chẽ để ngừng ATRA khi phát hiện nhiễm độc thần kinh và sử dụng lại ATRA vào đúng thời điểm để đạt được sự lui bệnh APL. Kết luận: ATRA là thành phần thiết yếu trong điều trị APL. Mặc dù được coi là một loại thuốc tương đối an toàn, việc sử dụng ATRA có thể dẫn đến một số tác dụng phụ như hội chứng axit retinoic và não giả (PC). PC là một rối loạn hiếm gặp đặc trưng bởi triệu chứng thần kinh và là một chẩn đoán không nên bỏ sót khi nghi ngờ trên lâm sàng.